Sarepta Therapeutics: Talfahrt nach FDA-Rückschlägen

Die Aktie von Sarepta Therapeutics zeigt sich heute mit einem leichten Plus von 1,35% bei 18,71 US-Dollar – doch das täuscht über die massiven Probleme des Biotech-Unternehmens hinweg. Nach mehreren Todesfällen in klinischen Studien und drastischen FDA-Eingriffen steht die Zukunft der Gentherapie-Plattform auf dem Spiel.

FDA stoppt Studien nach drittem Todesfall

Die US-Zulassungsbehörde hat Sarepta einen schweren Schlag versetzt: Nach dem Tod eines 51-jährigen Patienten in einer Phase-I-Studie für die Limb-Girdle-Muskeldystrophie-Therapie SRP-9004 verhängte die FDA einen Stopp aller US-Auslieferungen und pausierte sämtliche LGMD-Studien. Noch gravierender: Die Behörde entzog die zuvor erteilte Plattform-Designation für Sareptas Virustektor-Technologie, die auch in Elevidys zum Einsatz kommt.

Dies ist bereits der dritte Todesfall in Sareptas Gentherapie-Programmen binnen kurzer Zeit. Zwei nicht gehfähige Teenager waren zuvor nach der Behandlung mit Elevidys an akutem Leberversagen verstorben. Die Folge: Die FDA forderte einen Black-Box-Warnhinweis für Elevidys – eine Forderung, der Sarepta im Juli nachkam.

Strategiewende: Massenentlassungen und Fokus auf siRNA

Angesichts der anhaltenden Rückschläge vollzieht Sarepta einen radikalen Strategiewechsel. Das Unternehmen kündigte im Juli eine Restrukturierung an, die 500 Mitarbeiter betrifft – etwa 36% der Belegschaft. Die Maßnahme soll bis 2026 jährlich 400 Millionen US-Dollar einsparen.

Statt auf Gentherapien setzt Sarepta nun verstärkt auf seine siRNA-Plattform. Im August löste das Unternehmen eine Meilensteinzahlung von 100 Millionen US-Dollar an Partner Arrowhead Pharmaceuticals für das DM1-Programm SRP-1003 aus. Doch kann diese Neuausrichtung die Investoren überzeugen?

Ausblick: Alles hängt an den Studiendaten

Für die zweite Hälfte 2025 erwartet Sarepta erste Phase-1/2-Daten zu den siRNA-Programmen SRP-1001 (FSHD) und SRP-1003 (DM1). Bis Jahresende plant das Unternehmen zudem die Einreichung einer Clinical Trial Application für SRP-1005 (Huntington).

Doch die technische Chartlage verrät die eigentliche Stimmung: Während die kurzfristigen Indikatoren etwas Stärke signalisieren, dominiert in der mittleren und langen Frist schwache Sentiment. Die Aktie hat seit Jahresbeginn über 85% an Wert verloren – ein vernichtendes Urteil der Märkte über Sareptas Zukunftschancen.