Die Aktie von Biomarin sprang am Donnerstag um über acht Prozent auf 46,51 Euro. Auslöser: positive Studienergebnisse für das Mittel Voxzogo bei einer zweiten Skeletterkrankung. Der Wirkstoff hat sich bereits bei Achondroplasie – der häufigsten Form von Kleinwuchs – bewährt. Nun könnte eine Zulassungserweiterung folgen.
Studie übertrifft Erwartungen
In der Phase-3-Studie CANOPY-HCH-3 erhielten 80 Kinder im Alter von drei bis 17 Jahren mit Hypochondroplasie entweder Voxzogo oder ein Placebo. Nach 52 Wochen zeigte sich ein deutlicher Effekt: Die jährliche Wachstumsrate stieg im Vergleich zur Kontrollgruppe um statistisch hochsignifikante 2,33 Zentimeter pro Jahr.
Auch die sekundären Endpunkte – darunter Körpergröße im Stehen und der Height-Z-Score – wurden erreicht. Das Sicherheitsprofil entsprach den bekannten Daten aus der Achondroplasie-Anwendung. Neue Risiken traten nicht auf.
Biomarin will die vollständigen Daten auf einem medizinischen Kongress präsentieren. Im dritten Quartal 2026 folgt der Antrag auf Zulassungserweiterung bei der US-Gesundheitsbehörde FDA.
Gemischte Signale aus der Pipeline
Der Erfolg kommt nur wenige Tage nach einer Enttäuschung aus der eigenen Pipeline. Der Prüfkandidat BMN 401, eine Enzymersatztherapie gegen ENPP1-Mangel, verfehlte in einer Phase-3-Studie eines von zwei primären Zielen. Die Nachricht unterstreicht, wie sehr Biomarin auf Voxzogo als Wachstumstreiber angewiesen ist.
Parallel dazu läuft ein weiterer Zulassungsprozess für denselben Wirkstoff. Bereits im zweiten Quartal 2026 reichte das Unternehmen einen Antrag ein, um die beschleunigte Zulassung von Voxzogo bei Achondroplasie in eine Vollzulassung umzuwandeln. Auch hier wird im dritten Quartal mit einer Entscheidung gerechnet.
Amicus-Integration läuft
Die klinischen Meilensteine fallen in eine Phase des Umbruchs. Nach der Übernahme von Amicus Therapeutics im April 2026 hob Biomarin seine Jahresprognose an. Der Umsatz soll 2026 zwischen 3,825 und 3,925 Milliarden Dollar liegen.
Der Zukauf bringt zwei neue Therapien ins Portfolio: Galafold gegen Morbus Fabry und Pombiliti + Opfolda gegen Morbus Pompe. Mehr als die Hälfte des Jahresumsatzes erwartet das Management in der zweiten Jahreshälfte. Zur Bilanz: Biomarin verfügte Ende des ersten Quartals über liquide Mittel von rund zwei Milliarden Dollar bei einem operativen Cashflow von 221 Millionen Dollar. Die Akquisition finanzierte der Konzern mit 3,7 Milliarden Dollar an nicht-wandelbaren Schuldtiteln.
Bleibt abzuwarten, ob die FDA den Zulassungsantrag für Voxzogo bei Hypochondroplasie beschleunigt prüft. Die Datenlage spricht für eine Erweiterung des Anwendungsgebiets – und könnte Biomarin eine zweite kommerzielle Säule bescheren.
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