Sangamo Therapeutics hat gestern einen wichtigen Meilenstein im Zulassungsverfahren für die Gentherapie Isaralgagene Civaparvovec (ST-920) erreicht. Das Unternehmen begann mit der schrittweisen Einreichung des Zulassungsantrags (Rolling BLA) bei der US-Gesundheitsbehörde FDA. Dieser Schritt markiert für die Behandlung von Morbus Fabry den Übergang von der klinischen Erprobung in die formelle regulatorische Prüfungsphase.
Fokus auf beschleunigtes Verfahren
Die aktuelle Einreichung stützt sich auf Daten der klinischen STAAR-Studie. Ein zentraler Punkt der Untersuchung war die Entwicklung der Nierenfunktion bei den Patienten. Nach 52 Wochen zeigte sich eine positive durchschnittliche jährliche Veränderung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR).
Die FDA hat diesen Wert offiziell als primären Endpunkt anerkannt. Damit erfüllt die Therapie eine wesentliche Voraussetzung für das beschleunigte Zulassungsverfahren (Accelerated Approval). Dieses Verfahren soll den Marktzugang für Medikamente gegen seltene Erkrankungen beschleunigen, sofern sie einen klaren therapeutischen Nutzen versprechen.
Diagnose-Test ebenfalls akzeptiert
Parallel zur Gentherapie hat die FDA einen begleitenden Antikörper-Test (Companion Diagnostic Assay) zur Prüfung angenommen. Dieser Test ist darauf ausgelegt, die Eignung der Patienten für die Behandlung vorab zu bestimmen.
Kann die Gentherapie die hohen Erwartungen an die langfristige Stabilisierung der Organfunktionen erfüllen? Die bisherigen Studiendaten stützen diese Annahme, da sie eine kontinuierliche Überwachung der Nierenwerte und der Proteinexpression ermöglichen. In der Biotechnologiebranche gewinnen solche spezialisierten klinischen Endpunkte zunehmend an Bedeutung, um regulatorische Hürden für seltene Gendefekte effizienter zu nehmen.
Mit dem Beginn der rollierenden Einreichung bereitet das Unternehmen den Abschluss des vollständigen Antrags vor. Nach der finalen Übermittlung aller Module wird die FDA den offiziellen Zeitplan für die Prüfung und die Entscheidung über die Marktzulassung festlegen.
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