Die Aktie von Rhythm Pharmaceuticals schoss am Donnerstag um 14,9% in die Höhe und markierte bei 116,08 US-Dollar ein neues Allzeithoch. Auslöser der Rally waren vielversprechende Zwischenergebnisse aus der Phase-2-Studie mit dem Wirkstoff Setmelanotide bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS).
Das Bostoner Biotech-Unternehmen meldete am 11. Dezember 2025, dass die Therapie sowohl den Body-Mass-Index als auch das für PWS charakteristische extreme Hungergefühl reduzieren konnte. Von acht Patienten, die den dritten Behandlungsmonat erreichten, verzeichneten sechs einen Rückgang des BMI. Nach sechs Monaten zeigten drei von fünf Patienten weiterhin BMI-Reduktionen – zwei davon sogar stärker als nach drei Monaten.
Hoffnungsschimmer für unversorgte Patientengruppe
Besonders bemerkenswert: Sechs von sieben auswertbaren Patienten zeigten nach drei Monaten eine signifikante Verbesserung beim Hunger-Fragebogen (HQ-CT). Von den 18 eingeschriebenen Studienteilnehmern befinden sich 17 weiterhin in der Behandlung. Die Verträglichkeit entspricht dem bereits etablierten Sicherheitsprofil von Setmelanotide.
PWS ist eine seltene Erbkrankheit, die weltweit etwa 400.000 Menschen betrifft – allein in den USA rund 20.000. Die Erkrankung führt zu unstillbarem Hunger und schwerer Fettleibigkeit mit erheblichen gesundheitlichen Folgerisiken. Wirksame Therapieoptionen sind bislang rar.
Phase-3-Zulassungsstudie in Planung
CEO David Meeker zeigte sich ermutigt und kündigte an, nach erfolgreichem Abschluss der laufenden 52-Wochen-Studie direkt in eine Phase-3-Zulassungsstudie überzugehen. Weitere Daten werden in der ersten Jahreshälfte 2026 erwartet.
Parallel startete Rhythm im Dezember 2025 eine Phase-1-Studie mit dem wöchentlich zu verabreichenden MC4R-Agonisten RM-718, ebenfalls bei PWS-Patienten. Diese 26-wöchige Untersuchung soll bis zu 20 Teilnehmer umfassen.
Die Jahresperformance der Aktie beeindruckt: Mit einem Plus von 87,16% seit Jahresbeginn und 83,32% auf Zwölfmonatssicht reflektiert der Kurs das wachsende Vertrauen der Investoren. Das Umsatzwachstum von 54,92% und eine Bruttomarge von 89,4% untermauern die kommerzielle Dynamik des Unternehmens.
Allerdings warnt Goldman Sachs: Die FDA hat die Prüfung von Setmelanotide für eine andere Indikation – erworbene hypothalamische Adipositas – um drei Monate verlängert. Der neue Stichtag liegt nun beim 20. März 2026. Die Analysten senkten ihr Kursziel leicht von 142 auf 141 US-Dollar, bekräftigten aber ihre Kaufempfehlung.
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