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Mirum Pharmaceuticals: Volixibat erreicht 55,6% Responder-Rate

Positive Phase-2b-Daten zu Volixibat bei PSC-Juckreiz lassen Mirum-Aktie um 14 Prozent steigen. Zulassungsantrag für 2026 geplant.

Die wichtigsten Punkte im Überblick

  • Aktie erreicht neues 52-Wochen-Hoch
  • Volixibat lindert Juckreiz signifikant
  • FDA-Treffen für Sommer 2026 geplant
  • Pipeline um Hepatitis-Daten erweitert

Mirum Pharmaceuticals erreicht einen wichtigen Meilenstein im Kampf gegen seltene Lebererkrankungen. Die Aktie reagiert mit einem Kurssprung von fast 14 Prozent und markiert ein neues 52-Wochen-Hoch bei 93,42 Euro. Auslöser sind positive Studiendaten, die den Weg für eine neue Therapieform ebnen könnten.

In der Phase-2b-Studie VISTAS untersuchte das Unternehmen den Wirkstoff Volixibat an 158 Patienten. Das Ziel war die Linderung von schwerem Juckreiz, einem belastenden Symptom der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC). Die Ergebnisse überzeugten: Patienten unter Volixibat verzeichneten eine Verbesserung um 2,72 Punkte auf einer speziellen Bewertungsskala. Der Unterschied zur Placebo-Gruppe lag bei signifikanten 1,64 Punkten.

Bereits innerhalb von zwei Wochen zeigte die Therapie Wirkung. Die Ansprechrate betrug 55,6 Prozent, während sie in der Vergleichsgruppe bei 26,3 Prozent lag. Parallel dazu traten jedoch Nebenwirkungen auf, die typisch für diese Wirkstoffklasse sind.

Vor allem Durchfall betraf rund 40 Prozent der Probanden. Etwa jeder zehnte Teilnehmer brach die Studie aufgrund unerwünschter Ereignisse ab. Die Sicherheit bleibt damit ein relevanter Faktor für die weitere Entwicklung.

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Pipeline gewinnt an Breite

Der Erfolg mit Volixibat ist nicht die einzige positive Meldung für das Biotech-Unternehmen. Erst im April lieferte der Antikörper Brelovitug gute Daten bei der Behandlung von Hepatitis Delta. Mirum baut damit seine Position im Bereich seltener Lebererkrankungen konsequent aus. Das bestehende Portfolio umfasst bereits zugelassene Medikamente wie Livmarli und Cholbam.

Zeitplan für die Zulassung

Die nächsten Schritte sind klar definiert. Im Sommer 2026 plant das Management ein Treffen mit der US-Gesundheitsbehörde FDA. Die Einreichung des Zulassungsantrags ist für die zweite Jahreshälfte 2026 vorgesehen.

Sollte die Behörde zustimmen, wäre Volixibat die erste spezifisch zugelassene Therapie gegen PSC-bedingten Juckreiz in den USA. Kurzfristig rücken nun die Finanzen in den Fokus. Im Mai stellt Mirum die Ergebnisse für das erste Quartal 2026 vor.

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