Intellia Therapeutics hat den entscheidenden Schritt in Richtung Kommerzialisierung gemacht. Erstmals erreicht eine in vivo CRISPR-Geneditierung das finale Stadium des US-Zulassungsprozesses.
Das Unternehmen hat bei der FDA das Verfahren für eine rollierende Zulassung von lonvo-z eingeleitet. Diese Methode erlaubt es, fertige Teile des Antrags vorab einzureichen, statt auf die Komplettierung aller Module zu warten. Die Therapie richtet sich gegen das hereditäre Angioödem (HAE), eine seltene Erbkrankheit.
Starke Studiendaten als Basis
Die klinischen Daten der Phase-3-Studie HAELO stützen das Vorhaben. Eine einmalige Dosis von 50 Milligramm senkte die monatliche Rate der Schwellungsattacken um 87 Prozent.
Im Vergleich zur Placebo-Gruppe blieben 62 Prozent der Patienten während des sechsmonatigen Testzeitraums völlig beschwerdefrei. Bisherige Behandlungen basieren meist auf lebenslangen Injektionen oder Tabletteneinnahmen. Lonvo-z könnte diesen Ansatz durch eine einmalige Intervention ersetzen.
Zeitplan und Finanzierung
Intellia plant, den Zulassungsantrag in der zweiten Jahreshälfte 2026 abzuschließen. Bei einer positiven Entscheidung der FDA könnte die Therapie bereits im ersten Halbjahr 2027 auf den Markt kommen. Damit wäre lonvo-z die weltweit erste verfügbare Geneditierung, die direkt im Körper wirkt.
Parallel zur regulatorischen Entwicklung sicherte sich das Management frisches Kapital. Durch eine Aktienemission flossen rund 150 Millionen Dollar in die Kasse. Während der Kurs zuletzt volatil reagierte, griff Cathie Woods ARK Investment zu und erwarb 596.000 Anteile.
Die liquiden Mittel beliefen sich zuletzt auf etwa 517 Millionen Dollar. Das Kapital soll nun den Aufbau der kommerziellen Infrastruktur und die Vorbereitung der Produktion finanzieren.
Der Fokus liegt für den Rest des Jahres 2026 auf der Fertigstellung der Fertigungskapazitäten. Gelingt der Markteintritt wie geplant im Frühjahr 2027, stünde die Branche vor einer technologischen Premiere.
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