Ein schwerwiegender Sicherheitsvorfall bringt das Flaggschiff-Projekt von Intellia Therapeutics ins Wanken. Nach einem lebensbedrohlichen Leberversagen bei einem Patienten hat das Biotech-Unternehmen seine entscheidenden Phase-3-Studien gestoppt – und die Aktie bricht um fast die Hälfte ein. Steht die vielgepriesene CRISPR-Revolution vor einem herben Rückschlag?
Klinischer Stopp mit Signalwirkung
Der Vorfall trifft Intellia mitten im Herzstück seiner Pipeline. Bei dem Patienten waren die Leberwerte so stark angestiegen, dass sie nach Unternehmensangaben sogar die „traditionelle Definition von Hy’s Law“ erfüllen – ein bekannter Indikator für das Risiko schwerer Leberschäden durch Medikamente. Das Protokoll der Studie sah klare Abbruchkriterien vor, die nun gezogen wurden.
Betroffen sind die MAGNITUDE-Studien mit dem Wirkstoff nexiguran ziclumeran, einer bahnbrechenden CRISPR-basierten Therapie gegen Transthyretin-Amyloidose. Über 650 Patienten waren bereits in die Studien eingeschlossen, mehr als 450 haben die Behandlung bereits erhalten. Der plötzliche Stopp wirft nun fundamentale Fragen zur Sicherheit der gesamten Therapie auf.
Vertrauensverlust an den Märkten
Die Reaktion der Anleger ließ nicht lange auf sich warten: Die Aktie verlor in außerbörslichem Handel bis zu 45 Prozent. Besonders bitter für Aktionäre: Noch vor wenigen Monaten feierte die Aktie ein beeindruckendes Comeback und hatte seit April um über 340 Prozent zugelegt. Jetzt steht der Titel wieder nahe seinem Jahrestief.
CEO John Leonard betonte zwar, dass das Sicherheitsproblem wahrscheinlich auf das TTR-Programm beschränkt bleibe und andere Studien fortgesetzt würden. Doch für Investoren ist klar: Das Flaggschiff-Projekt, das mit Orphan Drug und RMAT-Designations von der FDA ausgezeichnet wurde, steht plötzlich auf der Kippe.
Ungewisse Zukunft für CRISPR-Pionier
Die entscheidende Frage lautet nun: Kann Intellia das Vertrauen der Aufsichtsbehörden zurückgewinnen? Das Unternehmen muss die Ursache des Vorfalls gründlich untersuchen und Strategien zur Risikominderung entwickeln. Ein Zeitplan für die Wiederaufnahme der Studien existiert bisher nicht.
Während die nächsten Quartalszahlen für Anfang November erwartet werden, konzentrieren sich alle Blicke auf die Entwicklungen rund um den klinischen Stopp. Für einen Biotech-Konzern, der seine gesamte Strategie auf die vielversprechende Gen-Editierungstechnologie ausgerichtet hat, könnte dieser Rückschlag existenzielle Bedeutung haben. Steht Intellia vor der größten Bewährungsprobe seiner Unternehmensgeschichte?
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