Ein Todesfall in der entscheidenden Phase-3-Studie erschüttert den Gentherapie-Pionier. Nachdem ein Patient nach der Behandlung mit der CRISPR-Therapie nex-z an schweren Leberkomplikationen verstorben ist, stürzte die Aktie um über 60 Prozent ab. Die US-Arzneimittelbehörde FDA verhängte einen klinischen Stopp für die Studien – eine existenzielle Krise für das Flagschiff-Programm.
FDA stoppt Studien – Existenzbedrohung?
Die FDA verhängte am 29. Oktober formelle klinische Stopps für beide Phase-3-Studien MAGNITUDE und MAGNITUDE-2. Über 650 Patienten sind von den Maßnahmen betroffen. Der verstorbene Patient, ein Mann in den Achtzigern, war am 30. September mit nex-z behandelt worden und erlitt etwa 24 Tage später schwere Leberschäden.
CEO Dr. John Leonard betonte zwar „komplizierende Begleiterkrankungen“, doch dies ist bereits der zweite schwere Lebervorfall im Programm. Bereits im Mai 2025 gab es einen nicht-tödlichen Fall, der sich jedoch ohne Krankenhausaufenthalt auflöste. Die aktuelle Entwicklung stellt das gesamte Transthyretin-Amyloidose-Programm in Frage.
Finanzieller Absturz trotz besserer Zahlen
Die klinische Krise überschattete die eigentlich positiven Q3-2025-Zahlen:
* Nettoverlust sank auf 101,3 Millionen Dollar (Vorjahr: 135,7 Millionen)
* Zusammenarbeitserlöse stiegen um 51% auf 13,8 Millionen Dollar
* Liquiditätsbestand von 669,9 Millionen Dollar reicht bis Mitte 2027
Doch diese Zahlen interessieren niemanden mehr: Die Aktie brach von 25,60 Dollar am 24. Oktober auf rund 9,77 Dollar ein – ein Verlust von über 60 Prozent des Börsenwerts. Das Papier schloss zuletzt bei 12,32 Dollar, minus 8,74 Prozent zum Vortag.
Geteilte Analystenmeinungen
Während William Blair von „einer höheren Überprüfungsstufe“ spricht und Leerink Partners das „gesamte TTR-Programm in Gefahr“ sieht, gibt es auch vorsichtigen Optimismus. Jones Trading bezeichnet den Stopp als verständliche regulatorische Vorsicht und erwartet eine Wiederaufnahme der Studien binnen Monaten.
Doch die entscheidende Frage bleibt: Kann Intellia die Ursache identifizieren und wirksame Risikominderungsmaßnahmen umsetzen? Die Gentherapie-Branche beobachtet gespannt, wie der Pionier diese regulatorische Herausforderung meistert – das Ergebnis könnte weitreichende Auswirkungen auf das gesamte Feld der CRISPR-Therapeutika haben.
Lichtblick im Erbgut-Programm
Trotz der Rückschläge gibt es Fortschritte im hereditären Angioödem-Programm. Die Phase-3-Studie HAELO mit lonvo-z wurde im September 2025 vollständig rekrutiert. Topline-Daten werden für Mitte 2026 erwartet, ein möglicher US-Marktstart könnte in der ersten Hälfte 2027 folgen.
Längere Phase-1/2-Daten zeigen anhaltende Wirksamkeit: 97 Prozent der Patienten blieben über extended Follow-up-Perioden anfallsfrei. Doch kann dieses Programm den Absturz des Flagschiff-Projekts auffangen?
Die FDA hat 30 Tage Zeit, um ein formelles Clinical-Hold-Schreiben zu übermitteln. Danach muss Intellia mit detaillierten Sicherheitsdaten und Risikominderungsstrategien antworten – ein Wettlauf gegen die Zeit, der über die Zukunft des Unternehmens entscheiden wird.
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