Intellia Therapeutics erhält Rückenwind von der US-Arzneimittelbehörde: Die FDA hat den klinischen Stopp für die Phase‑3‑Studie MAGNITUDE-2 aufgehoben. Damit kann die Entwicklung der CRISPR-Therapie nexiguran ziclumeran (nex‑z) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv‑PN) fortgesetzt werden. Gleichzeitig bleibt ein zweites zentrales Phase‑3‑Programm weiter blockiert – ein gemischtes Bild für das Unternehmen.
Studie wieder freigegeben
Die FDA nahm die Auflage nach einer Einigung mit Intellia über Anpassungen im Studienprotokoll zurück. Kernpunkt sind verschärfte Sicherheitsvorkehrungen mit erweitertem Monitoring der Leberwerte.
Zudem wird die geplante Teilnehmerzahl in MAGNITUDE‑2 von rund 50 auf etwa 60 Patienten erhöht. Intellia will die Rekrutierung nach der Freigabe nun zügig wieder anlaufen lassen.
Wesentliche Details der Studie:
- Studienphase: Phase 3, MAGNITUDE‑2
- Indikation: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv‑PN)
- Therapieansatz: Einmalige CRISPR/Cas9‑Geneditierung (nexiguran ziclumeran, „nex‑z“)
- Primäre Endpunkte:
- Veränderung des modifizierten Neuropathie-Behinderungsscores
- Veränderung der Serum‑TTR‑Spiegel
Nex‑z soll als einmalige Behandlung in den Krankheitsverlauf eingreifen, indem es die Produktion des krankheitsrelevanten Proteins Transthyretin dauerhaft reduziert.
Hintergrund des Clinical Holds
Die FDA hatte am 29. Oktober 2025 einen klinischen Stopp für zwei Phase‑3‑Studien mit nex‑z verhängt: MAGNITUDE‑2 (ATTRv‑PN) und MAGNITUDE (ATTR‑CM, also Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie). Auslöser waren schwere Lebertoxizitäten in der MAGNITUDE‑Studie: Bei einem behandelten Patienten wurden Transaminasen der Schweregradstufe 4 und erhöhte Gesamtbilirubinwerte beobachtet.
Wichtig ist die Differenzierung:
- Halt aufgehoben: MAGNITUDE‑2 (ATTRv‑PN)
- Halt besteht weiter: MAGNITUDE (ATTR‑CM)
Für Patienten mit Polyneuropathie kann das Programm damit wieder anlaufen. Bei der kardialen Indikation bleibt das Risiko-Sicherheitsprofil dagegen weiter im Fokus der Behörde.
Nächste Schritte im MAGNITUDE-Programm
Für MAGNITUDE (ATTR‑CM) bleibt der Clinical Hold bestehen. Die Studie untersucht nex‑z bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie, einer klinisch besonders relevanten und potenziell größeren Zielpopulation als ATTRv‑PN.
Intellia führt nach eigenen Angaben den Dialog mit der FDA zum weiteren Vorgehen im gesamten MAGNITUDE‑Programm fort und will ein Update geben, sobald ein abgestimmter Pfad definiert ist. Für den Kapitalmarkt sind dabei im Wesentlichen zwei Punkte entscheidend: die Bedingungen für eine mögliche Wiederaufnahme der MAGNITUDE‑Studie und die Frage, ob sich die Sicherheitsanforderungen auf das gesamte Programm ausweiten.
Kurzfristig rückt nun die erneute Patientenaufnahme in MAGNITUDE‑2 in den Vordergrund. Mittel- bis längerfristig wird die regulatorische Klärung rund um die größere ATTR‑CM‑Studie für die Wahrnehmung des Programms als Werttreiber maßgeblich sein.
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