Intellia hat zum Wochenende erstmals Details zu dem Todesfall offengelegt, der zum klinischen Stopp der MAGNITUDE-Studien durch die US-Behörde FDA geführt hat. Die neuen Informationen rücken die Sicherheitsrisiken von nexiguran ziclumeran (nex‑z) in einen klareren Kontext und haben die Stimmung am Markt spürbar beruhigt. Entscheidend ist dabei, wie eindeutig sich das Ereignis von der eigentlichen Gentherapie abgrenzen lässt.
Der Todesfall im Detail
In der MAGNITUDE-Studie zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR‑CM) kam es bei einem Patienten zu einem schweren Leberereignis. Der Betroffene entwickelte einen Grad‑4‑Anstieg der Lebertransaminasen sowie erhöhtes Bilirubin und verstarb am 5. November 2025.
Der leitende Prüfarzt führte den Tod auf einen septischen Schock infolge eines perforierten Duodenalulkus zurück – und damit nicht direkt auf die in vivo-CRISPR-Therapie. Der klinische Verlauf war allerdings komplex und umfasste eine akute Leberverletzung. Genau dieses Zusammenspiel war der Auslöser für die vorsorgliche klinische Sperre durch die FDA, um mögliche Kausalzusammenhänge sorgfältig zu prüfen.
Wichtige Eckpunkte aus der Unternehmenspräsentation:
* Schwerwiegende Leberenzymerhöhungen (Grad 4) traten bei weniger als 1 % der bisher behandelten Patienten in MAGNITUDE auf.
* In der parallelen MAGNITUDE‑2‑Studie wurden bislang keine vergleichbaren Fälle beobachtet.
* Mehr als 650 Patienten wurden in MAGNITUDE bislang eingeschlossen.
* Dosisgaben und Neuaufnahmen sind derzeit weiterhin pausiert.
Die sehr niedrige Inzidenz schwerer Leberereignisse und die Zuordnung des Todesfalls zu einer nicht arzneimittelbedingten Ursache haben die Sorge vor einem generellen Sicherheitsproblem der Lipidnanopartikel‑basierten Plattform deutlich abgeschwächt.
Hintergrund der FDA-Entscheidung
Die aktuelle Situation geht auf eine Entscheidung der FDA Ende Oktober 2025 zurück, als die Behörde die führenden Programme von Intellia auf Eis legte. Seitdem stand die Aktie unter dem Eindruck unklarer Risiken und eines offenen Zeitplans für die Wiederaufnahme der Studien.
Nex‑z gilt als zentrales Entwicklungsprojekt mit dem Ziel einer potenziell einmaligen funktionellen Heilung bei ATTR-Amyloidose. Besonders belastend für die Bewertung war bislang die „Black Box“-Situation: Ohne genaue Informationen zum Auslöser des FDA-Stops befürchteten Investoren ein mögliches Klasseneffekt-Risiko in Bezug auf Leberschäden.
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Mit der nun veröffentlichten, detaillierten Einordnung des Einzelfalls verschiebt sich das Bild von einem unspezifischen Sicherheitsrisiko hin zu einem klar beschriebenen klinischen Szenario mit „n=1“-Charakter. Das Unternehmen signalisiert damit, dass es eher auf Protokollanpassungen – etwa bei Ein- und Ausschlusskriterien oder beim Sicherheitsmonitoring – als auf ein vollständiges Aus der Programme zusteuert.
Unterstützung durch institutionelle Investoren
Rückenwind kam am Freitag zusätzlich von institutioneller Seite. ARK Invest um Cathie Wood kaufte Medienberichten zufolge am 9. Januar über 216.000 Intellia-Aktien über mehrere hauseigene ETFs. Der Schritt unterstreicht, dass trotz der regulatorischen Hürden weiterhin Überzeugung in das langfristige Potenzial der Pipeline vorhanden ist.
Die Kombination aus klareren Sicherheitsdaten und sichtbarer Nachfrage institutioneller Investoren hat die Aktie wieder über die Marke von 10 US‑Dollar geführt. Der Kursverlauf bleibt jedoch schwankungsanfällig, solange keine endgültige Entscheidung der FDA vorliegt.
Ausblick: J.P. Morgan Healthcare Conference
Der nächste wichtige Termin steht bereits fest: Am Mittwoch präsentiert sich Intellia auf der J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco um 9:00 Uhr Ortszeit. Das Management dürfte diese Bühne nutzen, um die nächsten Schritte auf dem Weg zur Aufhebung des klinischen Stoppzeichens zu skizzieren.
Im Fokus der Investoren stehen dabei vor allem:
* Regulatorischer Zeitplan: Hinweise, wann die FDA ihre Prüfung der Sicherheitsdaten abschließen könnte.
* Protokollanpassungen: Mögliche Maßnahmen wie engmaschigeres Lebermonitoring oder strengere Ausschlusskriterien für Patienten mit vorbestehenden gastrointestinalen oder hepatischen Risiken.
* Pipeline-Strategie: Auswirkungen des aktuellen Holds auf die Zeitpläne anderer in vivo-Programme, insbesondere NTLA‑2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE).
Solange der klinische Stopp besteht, bleibt die Aktie stark von regulatorischen Nachrichten abhängig. Der Auftritt bei J.P. Morgan ist daher ein zentrales Ereignis, das den Rahmen für die weitere Kommunikation mit der FDA und die mittelfristige Entwicklung der Programme abstecken dürfte.
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