Die Gentherapie-Spezialistin Intellia Therapeutics sorgte am 16. November für Aufsehen, als das Unternehmen bahnbrechende Daten seiner CRISPR-Therapie nexiguran ziclumeran (nex-z) präsentierte. Die Ergebnisse der Phase-1-Studie zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wurden zeitgleich im renommierten New England Journal of Medicine veröffentlicht – ein klares Signal für die wissenschaftliche Bedeutung der Durchbrüche.
Erstmals konnte Intellia zeigen, dass ihre CRISPR-basierte Gentherapie den Krankheitsverlauf der seltenen, aber tödlichen Erkrankung positiv beeinflussen kann. Die Aktie zeigte rund um die Datenpräsentation erhebliche Volatilität und bewegte sich zwischen 13,12 und 15,20 Dollar.
Beeindruckende Resultate über alle Krankheitsmarker hinweg
Die Phase-1-Studie umfasste 36 Patienten mit ATTR-CM, von denen 50% als New York Heart Association Klasse III eingestuft waren – ein Zeichen für fortgeschrittene Herzinsuffizienz. Nach einer einzigen Infusion von nex-z zeigten sich durchweg schnelle, tiefgreifende und anhaltende Reduktionen der Transthyretin-Proteinwerte im Blut.
Die Kernbefunde sprechen für sich:
- 90% mittlere Reduktion der Serum-TTR-Werte nach 12 Monaten
- Absolute Restkonzentration von nur 17 µg/mL
- 24-monatige Nachbeobachtung zeigt anhaltende Wirkung ohne Abschwächung
- NT-proBNP-Werte (Herzinsuffizienz-Marker) blieben stabil statt zu verschlechtern
- 92% der Patienten zeigten Verbesserung oder keine Verschlechterung ihrer Herzinsuffizienz-Klassifikation
Sicherheitsprofil überzeugt – Regeneron als starker Partner
Das Sicherheitsprofil erwies sich als günstig. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren Infusionsreaktionen, die überwiegend mild bis moderat verliefen und zu keinen Therapieabbrüchen führten. Lediglich zwei Patienten erlebten vorübergehende Leberenzymerhöhungen.
Intellia führt die Entwicklung und Vermarktung von nex-z in einer strategischen Partnerschaft mit Regeneron Pharmaceuticals durch. Diese Kooperation verschafft dem Programm erhebliche finanzielle Unterstützung und regulatorische Expertise für den Weg durch die Phase-3-Studien.
Phase-3-Pipeline nimmt Fahrt auf
Der ATTR-Amyloidose-Markt bietet enormes Potenzial: Weltweit leben schätzungsweise 50.000 Menschen mit der erblichen Form und zwischen 200.000 bis 500.000 Menschen mit der wild-typ ATTR-Amyloidose. Die derzeit verfügbaren Medikamente können lediglich die Ansammlung fehlgefalteter TTR-Proteine verlangsamen – eine kurative Wirkung fehlt bisher.
CEO John Leonard betonte die Tragweite der Ergebnisse: Die Daten lieferten „überzeugende Belege dafür, dass die mit nex-z erreichten tiefen und anhaltend niedrigen TTR-Reduktionen den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen könnten.“
Die Einschreibung in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie MAGNITUDE für ATTR-CM liegt vor den Prognosen, mit mehr als 550 Patienten bis Jahresende erwartet. Die MAGNITUDE-2-Phase-3-Studie erhielt FDA-Zulassung, erste Patientendosierung wird für Anfang 2025 erwartet.
Mit rund 945 Millionen Dollar liquiden Mitteln per Ende September verfügt Intellia über ausreichend Kapital bis Ende 2026. Die Veröffentlichung im New England Journal of Medicine verleiht dem Programm zusätzliche Glaubwürdigkeit und könnte verstärkte Aufmerksamkeit von Institutionen und Analysten nach sich ziehen.
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