Denali Therapeutics hat auf dem WORLDSymposium in San Diego umfassende Fortschritte bei seiner Transportplattform für Biotherapeutika präsentiert. Die aktualisierten Daten zu mehreren Programmen für lysosomale Speicherkrankheiten untermauern die klinische Wirksamkeit der Wirkstoffkandidaten. Besonders der Blick auf den kommenden April sorgt für eine erhöhte Aufmerksamkeit unter den Marktteilnehmern.
- Tividenofusp alfa: FDA-Entscheidung (PDUFA) für den 5. April 2026 terminiert.
- DNL126: 80 % Reduktion von Heparansulfat im Nervenwasser nach 49 Wochen.
- Studienfortschritt: Phase-1-Studie für DNL952 (Morbus Pompe) nach Aufhebung des FDA-Stopps gestartet.
- Analysten-Echo: Kaufempfehlungen mit Kurszielen von bis zu 32,00 US-Dollar bestätigt.
Fortschritte bei Sanfilippo-Syndrom
Die neuesten Ergebnisse der Phase-1/2-Studie zum Wirkstoffkandidaten DNL126 belegen eine signifikante Senkung krankheitsrelevanter Biomarker. Bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A sank der Heparansulfat-Spiegel im Liquor (Nervenwasser) im Durchschnitt um 80 %. Zudem reduzierte sich der Biomarker GM3, ein Indikator für die lysosomale Funktion, um 61 %.
Besonders hervorzuheben ist, dass drei von sieben Probanden nach 49 Wochen eine vollständige Normalisierung dieser Werte erreichten. Das Sicherheitsprofil entsprach den Erwartungen und war mit bestehenden Enzymersatztherapien vergleichbar. Diese Daten stützen das Ziel des Unternehmens, im Jahr 2027 ein beschleunigtes Zulassungsverfahren anzustreben.
Fokus auf FDA-Entscheidung im April
Für den am weitesten fortgeschrittenen Kandidaten Tividenofusp alfa (Hunter-Syndrom) liegen nun Langzeitdaten über einen Zeitraum von 201 Wochen vor. Die Normalisierung der Biomarker in Urin und Liquor blieb über diesen Zeitraum stabil. Auch klinische Parameter wie das Lebervolumen und die Hörschwelle zeigten eine anhaltende Stabilität oder sogar Verbesserungen.
Wird die US-Gesundheitsbehörde FDA am 5. April die beschleunigte Zulassung erteilen? Analysten von Jefferies messen diesem Szenario eine Wahrscheinlichkeit von 70 bis 80 % bei. Ein positives Votum wäre der erste kommerzielle Beweis für die Funktionsfähigkeit der Transport-Technologie, die darauf ausgelegt ist, die Blut-Hirn-Schranke effizient zu überwinden.
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Ausweitung der Pipeline und Analysten-Rating
Nachdem die FDA Anfang Januar eine klinische Sperre aufgehoben hatte, treibt Denali nun die Untersuchung von DNL952 zur Behandlung von Morbus Pompe voran. Präklinische Daten deuten darauf hin, dass der Wirkstoff Glykogen in Muskel- und Hirngewebe effektiver reduzieren könnte als aktuelle Standardtherapien. Die laufende Phase-1-Studie untersucht nun die Sicherheit und Pharmakodynamik bei erwachsenen Patienten.
Die Finanzmärkte reagierten positiv auf das Datenpaket. BTIG bekräftigte am vergangenen Freitag die Kaufempfehlung für die Aktie mit einem Kursziel von 32,00 US-Dollar. Mit einer Liquiditätsposition von rund 873 Millionen US-Dollar (Stand Ende September 2025) verfügt das Unternehmen über ein ausreichendes Polster für die weitere klinische Entwicklung.
Der entscheidende Termin für die kurzfristige Kursentwicklung ist der 5. April 2026. An diesem Tag läuft die Frist der FDA für die Entscheidung über Tividenofusp alfa ab. Ein Erfolg würde nicht nur den Markteintritt für Hunter-Syndrom bedeuten, sondern auch das Vertrauen in die gesamte Plattform für weitere Indikationen wie Morbus Pompe stärken.
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